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En su laboratorio se desarrollaron los estudios sobre el ACIDO HIALURONICO (HA), una molécula que demostró un efecto protector sobre el desarrollo de enfisema en ratones. El HA en aerosol inhibió en un 50% la aparición de enfisema provocado por el humo del cigarrillo en estos animales. Estudios pre-clínicos demostraron que no es tóxico. También se probó en pacientes y en principio funciona aunque todavía no está aprobado por la FDA. La compañía que iba a comercializarlo, EXHALE, lo vendió a otra compañía. Seguidamente habló el Dr. Eden, jefe del Departamento Pulmonar en el St. Lukes-Roosvelt Hospital, sobre TRATAMIENO MEDICO DEL EPOC. Hizo una revisión de los principales broncodilatadores, resaltando la acción del ipratropio y del tiotropio (que se da una vez por día: nombre comercial Spiriva). También mencionó que el levalbuterol tiene mayor efecto que el albuterol. Con respecto a los corticoides inhalados, dijo que tienen muy buen efecto si el paciente tiene asma. Los corticoides orales deberían darse durante el menor tiempo posible. El Dr. Mark Brantly (Universidad de Florida en Gainesville) habló sobre un PROGRAMA DE DETECCIÓN DE DÉFICIT DE ALFA-1 ANTITRIPSINA EN PERSONAS CON RIESGO. Este estudio se lleva a cabo en el Estado de Florida EU y es un modelo para extenderlo a nivel nacional. No se si son cifras finales, mencionó que habían estudiado 2409 personas, 55,1% mujeres y 44,9% hombres, 71% con enfisema y 20% con asma. Encontraron que un 20-25% de esta población con EPOC tenía al menos un gen Z o S. El siguiente orador fue el Dr. Barker (Portland, Oregon) quien habló sobre BRONQUIECTASIAS. Las definió como una inflamación permanente de los bronquios que causa secreciones mucosas excesivas. Hizo un paralelismo con el déficit de AAT al decir que creía que estaba sub-diagnosticada. Mencionó que para el tratamiento se dan inmunoglobulinas. Comentó el caso de una mujer de 45 años con bronquiectasias y déficit severo de AAT ZZ y dijo que esa asociación era mas común de lo que se pensaba. Luego habló un paciente con EPOC, dando su perspectiva. Habló del costo excesivo de algunos medicamentos y del hecho que algunos se consiguen mas barato en Canadá aunque son fabricados en EU. Este paciente, John Leaman, es el editor de una revista trimestral que se llama “Respiratory news and views” que parece que es muy buena y se consigue a 15 dólares/año. La siguiente oradora fue la Dra. Norma Brawn, sobre VARIACIONES DE GENERO Y EPOC . Mencionó que en los últimos años se habían diagnosticado mas mujeres con EPOC. También que el EPOC, junto con la diabetes son enfermedades que están aumentando su incidencia. Luego habló la Sra. Barbara Rogers, Presidenta de NECA: Asociación Nacional de EPOC/enfisema, sobre el rol de su asociación. La misma es manejada por pacientes y su misión es mejorar su calidad de vida y hacerlos mas poderosos. El siguiente fue el Dr Thomashow de la Universidad de Columbia. Habló sobre los RESULTADOS DEL ESTUDIO NETT: dijo que la cirugía de reducción de volúmenes (LVRS) había mejorado la capacidad de ejercicio, la función pulmonar, los síntomas de falta de aire y calidad de vida sin aumentar la mortalidad. Los pacientes que mas se benefician con esta operación son los que tienen enfisema en los lóbulos superiores y baja capacidad de ejercicio. Aquellos que tienen enfisema no en los lóbulos superiores y tienen baja capacidad de ejercicio también pueden mejorar con esta operación. LVRS no es para todos los pacientes. En general los alfas no son buenos candidatos para este procedimiento y tienen menos beneficios que los pacientes con EPOC sólo. Mencionó la importancia de la rehabilitación en la mejoría de la calidad de vida de todos los pacientes con EPOC. A continuación habló de un nuevo procedimiento que consiste en la colocación de una válvula unidireccional en un bronquio, para permitir que salga el aire de zonas con bajo funcionamiento, reduciendo el tamaño del pulmón. Si entendí bien se está haciendo un estudio con este método menos invasivo y se denomina Estudio Énfasis. Luego habló la Dra. Mary O’Sullivan sobre DEJAR DE FUMAR. Mencionó distintas técnicas para lograrlo, inclusive con la ayuda de ciertos fármacos antiadictivos como el Buspropion. Esta medicación, sin embargo no sirve para gente que tiene ataques de pánico o para personas con trastorno bipolar. Fin del día 1. Esa noche los participantes estuvimos invitados a una cena en un crucero por el Hudson River. Todo un lujo y una gran oportunidad para hacer sociales y conocer a un montón de gente. Lástima que se llovió todo...y la mayoría no tenía paraguas!! Día 2: Déficit de Alfa-1 La primera presentación fue de John Walsh, presidente de la Alpha-1 Foundation (AOF), quien habló sobre el rol de la Fundación. Mencionó que actualmente el 95% de los individuos ZZ no conocen su diagnóstico. Destacó qué la Fundación recibió el último año 10 millones de dólares de AlphaNet y a su vez distribuyó 15 millones en investigación desde su creación. Exhortó a los alfas presentes a participar en estudios clínicos para contribuir a encontrar una cura así como a donar sangre para el Banco de tejidos y ADN de la AOF. Miriam O’Day habló sobre el rol de la Alpha-1 Association. Básicamente esta Asociación se ocupa de los grupos de apoyo en todo el país. Organiza los Días Educativos junto a la AOF: en el año 2003 hubo 11 eventos como el de Nueva York a lo largo del país. Mencionó una encuesta que se llevó a cabo la primavera pasada entre 5000 alfas americanos. Unos 2000 contestaron el cuestionario. La edad promedio de los que respondieron fue 53, la edad promedio de diagnóstico fue 43. El 87% de los encuestados piensa que es importante desarrollar nuevas terapias y el 81% está de acuerdo en subvencionar investigaciones sobre el tema, sin embargo sólo el 29% se inscribió en el Alpha-1 Registry (base de datos para participar en estudios clínicos) y sólo un 6% donó sangre para el Banco de Tejidos y ADN. Seguidamente habló el Dr. Robert Sandhaus, Director Médico de la AOF, sobre el nuevo PROGRAMA DE MANEJO Y PREVENCIÓN DEL DÉFICIT DE ALFA-1 (ADMAP) y su significado para los pacientes. Este documento se editará como libro de 14 capítulos, dirigido a pacientes y médicos (cada paciente enrolado en el programa recibirá 2 copias: una para él y otra para su médico-no aclaró si para el clínico o para el neumonólogo), el fin es educativo para los médicos tratantes y para los alfas afectados de pulmón. Es de esperar que se desarrolle un programa similar para los afectados del hígado. El Dr. Sandhaus también mencionó la existencia de un video destinado a enfermeras especializadas en el cuidado del paciente Alfa. Luego habló el Dr. Mark Brantly (Universidad de Fla. en Gainesville) sobre NUEVOS TRATAMIENTOS Y FUTURAS TERAPIAS EN ALFA-1. Antes de entrar de lleno en las nuevas terapias hizo una revisión de las distintas etapas que debe seguir la investigación de un nuevo compuesto antes de estar disponible para su comercialización:
El Dr. Brantly reseñó el estado de las investigaciones sobre nuevas terapias para el déficit de alfa-1: Sobre la terapia de reemplazo, mencionó que el estudio con ovejas transgénicas que producían leche conteniendo AAT humana (compañía PPL-UK) fue discontinuado debido a que varios pacientes presentaron problemas alérgicos. Este medicamento estaba pensado para aplicarlo en aerosol. Se están desarrollando otros aerosoles de AAT con buenas posibilidades. Lo importante es el tamaño de la partícula aerosolizada, tiene que ser lo suficientemente pequeña como para que llegue hasta la parte inferior del pulmón. Tanto Aventis como Baxter están llevando a cabo estudios clínicos con AAT en aerosol, pero aún faltan unos años para completar esos estudios. Con respecto a la investigación que él conduce en Gainesville: la terapia génica, contó que hay ratones que hace ya un año que recibieron el vector conteniendo el gen del AAT en el músculo y se mantienen estables. Lamentablemente no tengo registrado si algún paciente recibió ya esta terapia. Hay un montón de trabajos que intentan encontrar una cura al déficit de AAT. Por ejemplo se está estudiando la utilización de enzimas que cortan el templado de la proteína Z en el hígado, aquella que se polimeriza y por eso no se excreta del hígado. Se está viendo si por acción de estas enzimas se puede aumentar la secreción de la proteína Z (terapia ribosómica, se llama así porque las enzimas que mencioné son de origen ribosomal. Los ribosomas son los órganos celulares donde se realiza la síntesis de proteínas). También se habló de la terapia de corrección génica, que consiste en corregir la mutación del gen “enfermo” de la AAT utilizando técnicas de ingeniería genética. Este estudio por ahora se está haciendo en cultivos celulares. Otros estudios incluyen al ácido hialurónico, que semencionó en la presentación del Dr. Turino, y a la terapia con células troncales (stem cells), de la que hablará el Dr. Marc Zern. El próximo orador fue el Dr. Edwin Silverman de la Universidad de Harvard en Boston. Habló sobre VARIACIONES GENETICAS del déficit de alfa-1. La pregunta que tratan de contestar es por qué algunas personas ZZ desarrollan enfisema y otras no. El estudio se llama “modificadores genéticos del déficit de AAT” o “estudio en hermanos” porque estudian el ADN en parejas de hermanos ZZ. Necesitan completar 400 parejas y hasta ahora consiguieron 269, por eso es posible que lo amplíen a otros países. Este estudio es muy importante y merece nuestra colaboración como pacientes. La coordinadora de este estudio es Mandy Sandhaus, hija del Dr. Robert Sandhaus. El Dr. Silverman también habló de los heterocigotas (MZ) y dijo que un subgrupo de estos tiene riesgo aumentado de desarrollar enfermedad pulmonar. A continuación habló el Dr. Joshua Sonnett, cirujano en el Columbia Presbiterian Hospital, NY sobre TRASPLANTE DE PULMON. Habló sobre las contraindicaciones para recibir un trasplante, como ser: mal funcionamiento renal, infección por HIV, hepatitis B o C, adicciones o malignidad. Explicó que hay una “ventana”: una persona entra en lista de espera con un FEV1 menor al 25% pero se la trasplanta cuando llega a menos de 15%, no antes. Ellos tratan de trasplantar los dos pulmones a personas alfas y a menores de 60 años, y un solo pulmón hasta 65 años. Se habló de la lista de espera y del criterio para asignar un pulmón: al que está hace mas tiempo en la lista o al que mas lo necesita. También se mencionó la utilización terapia de reemplazo en pacientes alfas trasplantados con un solo pulmón en este hospital y se reconoció que es un tema que merece ser profundizado. El Dr. Mark Zern, de la Universidad de California, tituló su charla “EL HIGADO ES LA CLAVE”. En su laboratorio en Sacramento se llevan a cabo interesantes investigaciones que tienen a la célula hepática como centro. Por un lado han logrado inmortalizar estas células humanas en cultivo, es decir, lograron hacerlas crecer indefinidamente. Con estas células inmortalizadas planean, por un lado, estudiar la factibilidad de desarrollar un hígado bio-artificial; por otro lado estudian la posibilidad de implantarlas directamente en el hígado. Supongo que estas investigaciones siguen la vía clásica: 1ro en animales, luego en seres humanos. El primer paso está dado. Me resultó interesante también el método de inmortalización que utilizaron, muy novedoso, pero creo que no viene al caso comentarlo. La otra línea de investigación que tienen es aislar células stem, que son células multipotenciales de origen fetal que pueden madurar a células diferenciadas de todos los tejidos, muscular, nervioso, hepático, pulmonar etc. Ellos lograron producir células hepáticas a partir de células stem. Verificaron que esas células pueden fabricar albúmina, que es una proteína que fabrica normalmente el hígado. Todavía tienen que demostrar que esas células pueden producir también AAT normal. Como en el caso anterior, planean insertarlas en el hígado. Finalmente, el Dr. James Stoller de la Clínica Cleveland Oh. presentó el DOCUMENTO CONSENSO de la American Thoracic Society (ATS) y la European Respiratory Society (ERS) (con el apoyo de la AOF y otras asociaciones de profesionales americanos) sobre el DIAGNÓSTICO y MANEJO DEL DÉFICIT DE ALFA-1 ANTITRIPSINA. Estas nuevas guías surgen de la necesidad de actualizar el conocimiento sobre esta enfermedad ya que las últimas recomendaciones oficiales datan de una década atrás. Salieron publicadas en el número de octubre de 2003 de la revista American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. El documento completo tiene 90 páginas y está dividido en tres partes: Enfermedad Pulmonar, Enfermedad Hepática y otras, y Testeo Genético. Están disponibles por correo electrónico. Se considera este documento como la nueva Biblia en el tema.
Última revisión en 06/13/2008 [página principal] [portugués] [deficiencia de alfa-1] [asociación alfa-1 españa] [boletín informativo] [donativos] [entérate] [grupos de apoyo] [enlaces] [detección y registro] [historias para compartir] [artículos médicos] [mailing list] [otros temas de interés] [nuevo] [contáctanos] La información presentada en esta página web no debe ser un sustituto de la consejería o tratamiento médico. La Fundación recomienda que consulte con su médico o profesional de la salud. Esta página es administrada por la Fundación Alfa-1 de Puerto Rico. Fundación Alfa-1 de Puerto Rico PMB 318, 2000 Carr. 8177, Suite 26 Guaynabo, Puerto Rico (USA) 00966-3762 Tel/Fax: 787-747-6270 Celular/Portátil: 787-647-7073 Página en Internet: www.alfa1.org E-mail: info@alfa1.org |
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