Prueban fármaco derivado de la vitamina A en Alfas

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Por KATE MAXWELL, Daily Mail, 25-Abril-2006 

Científicos han descubierto una medicina que hace a los pulmones dañados regenerarse, lo cual produce un aumento de las esperanzas de encontrar una cura para la debilitante enfermedad del enfisema pulmonar. 

Esto abre un nuevo campo de la biología que podría ser aplicado a otros órganos que no se regeneran de forma natural.  

Los estudios clínicos con este fármaco comienzan esta semana.  Si los resultados son positivos, el fármaco podría estar disponible para los pacientes en cuestión de dos a tres años. 

En el enfisema los alvéolos pulmonares (pequeños sacos de aire donde ocurre el intercambio de oxígeno y bióxido de carbono) están dañados lo cual dificulta al aire entrar y salir. Esto provoca falta de aire en los afectados. La nueva droga tiene como blanco a los receptores que inducen al crecimiento de los alvéolos, propiciando que estos se regeneren. 

Nuevo territorio 

“Estamos en un territorio completamente novedoso con este fármaco.  Es la primera vez que realmente revierte el daño en los pulmones y es lo más cerca que jamás alguien haya estado de encontrar una cura,” dice el profesor Robert Stockley, quien está al mando de esta investigación en  el “University Hospital Birmingham”. 

“Si los estudios son satisfactorios, esperamos probar el fármaco en otras enfermedades pulmonares crónicas. Existe la posibilidad de que esta técnica pueda ser aplicada a otros órganos como el cerebro.”       

El enfisema es una enfermedad de un grupo de condiciones pulmonares que se conoce como enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) la cual afecta unas 600,000 en Inglaterra.           

Hasta ahora los tratamientos han estado muy limitados. “No hemos podido ser capaces de reparar los pulmones antes. En cambio otros órganos como el hígado pueden regenerarse de forma natural, pero los pulmones no,” dice el profesor Stockley.           

“Lo mejor que hemos podido hacer hasta ahora es disminuir el avance de la enfermedad.  Si ésta es causada por fumar, recomendamos a los que la padecen que dejen este hábito de forma drástica, y se controla con inhaladores para el asma o corticoides. La única otra opción es el transplante de pulmón, pero por la escasez de donantes de órganos esta opción casi nunca puede ofrecerse.” 

Según avanza el enfisema y la función respiratoria se deteriora, los pacientes  pueden tener que mantenerse en cama y eventualmente morir por causa de una infección respiratoria. 

La enfermedad es ocasionada mayormente por el fumar y la polución, la cual daña la estructura elástica de soporte dentro de los pulmones. Pero unas 25,000 personas en Inglaterra sufren de un trastorno hereditario llamado Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina que predispone al desarrollo de enfisema. 

Vitamina A 

El nuevo fármaco surgió en los años 90 cuando unos científicos americanos descubrieron que la vitamina A podría frenar el enfisema en animales. 

Entonces las compañías farmacéuticas se dieron a la tarea de encontrar la molécula de la vitamina A que interactuaba con los pulmones para luego desarrollarla como un fármaco que pudiese usarse en humanos. Durante más estudios con el nuevo fármaco en animales los científicos descubrieron que sus alvéolos pulmonares se regeneraban hasta que sus pulmones estaban de nuevo casi normales después de transcurrido un mes. 

Los estudios clínicos en humanos para determinar la seguridad del fármaco fueron satisfactorios. En un segundo estudio que comenzará  la semana que viene, la mitad de un grupo de pacientes con Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina de Inglaterra y Holanda recibirán 5mg del fármaco y la otra mitad un placebo. Tomarán la medicina diariamente durante un año mientras y serán evaluados. 

Científicos del “University Hospital Birmingham” también han estado desarrollando un sistema innovador de TAC (tomografía axial computarizada) para evaluar el progreso de la enfermedad, el cual utilizarán en el estudio. 

En el pasado la progresión del enfisema ha sido medido con pruebas de función pulmonar, que consisten en soplar en un tubo que mide la rapidez y la distancia a la es exhalado de los pulmones, pero esto es sólo una medida rudimentaria. 

Los resultados de las pruebas se darán a conocer dentro de dieciocho meses. Si los resultados son exitosos, podrían llevarse a cabo estudios en personas que padecen enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) por otras causas.

Puede obtener más información sobre los centros participantes en llIamando a la Fundación Británica del Pulmón al teléfono 08458 505020 o visite en el Internet: www.lunguk.org


ESTUDIO REPAIR:  ESTUDIO CLÍNICO PARA PROBAR LA EFICACIA DE UN FÁRMACO DERIVADO DE LA VITAMINA A EN PACIENTES CON ENFISEMA PULMONAR CON DEFICIENCIA DE ALFA-1 ANTITRIPSINA

Criterios de Inclusión:

  • Mayoría de edad

  • Diagnóstico de Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina con fenotipo ZZ

  • Enfisema pulmonar demostrado por TAC (tomografía axial computadorizasa)

  • Alteraciones funcionales:

    • FEV1 menor de 70 por ciento

    • DLCO menor de 80 por ciento

  • Nunca haber fumador o ser ex-fumador superior a 6 meses

  • Si es fémina en edad fértil, tener medidas anticonceptivas definitivas

  • Supresión del tratamiento sustitutivo AAT un mes antes de iniciar el estudio y durante todo el tiempo que dure el mismo

Otras consideraciones:

  • Estudio doble ciego:  La mitad de los participantes recibirá diariamente el fármaco experimental de forma oral y la otra mitad recibirá un placebo. La selección se hace al azar.  El paciente y el médico no saben quién está tomando el fármaco o el placebo.

  • Duración del estudio clínico: 12 meses

  • Número de visitas al centro: 14

  • Los gastos que se contemplan son desplazamientos relativamente cortos, alguna comida y ocasional noche de hotel.  Los mismos no son reembolsables.

Centros participantes en España:

BILBAO

VIGO

Dr. Galdiz Iturri

Dr. Juan C. Barros Tizón

Hospital de Cruces-Vizcaya

Servicio de Neumología, Planta 12
Complejo Hospitalario Xeral-Cies
Pizarro 22, Vigo, España

 

Tel. 986-81-6000 (Secretaria 12)

   E-mail: jbgaldiz@hcru:osakidetza:net

E-mail:  barros-tizon@neumovigo.com 

 

 

Última revisión en 06/13/2008


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